Quali sono i vantaggi delle terapie combinate, che utilizzano due o più principi attivi con meccanismi d’azione diversi? Le evidenze cliniche mostrano sempre più l’importanza di associare diversi farmaci per trattare alcune patologie, con due obiettivi principali: da un lato, colpire più target terapeutici contemporaneamente, dall’altro, massimizzare l’efficacia del trattamento. Il progetto "ComboConnect – Bridging access gaps in combination therapies", realizzato da More Than Access (MTA) in collaborazione con ISPOR Italy-Rome Chapter, ha tracciato un percorso che va dall'analisi delle problematiche alle proposte di soluzione, con il Report presentato a Roma. In Italia, sono oltre 140 le terapie combinate utilizzate in diverse aree terapeutiche, come oncologia, cardiologia, endocrinologia, infettivologia e psichiatria. Negli ultimi anni, le evidenze cliniche hanno sottolineato l'importanza di combinare più principi attivi per il trattamento di determinate patologie, con l'obiettivo di colpire più target terapeutici simultaneamente e ottimizzare l'efficacia del trattamento.
Quali vantaggi per i pazienti in multiterapia
Le terapie combinate possono offrire una maggiore efficacia clinica, ridurre la resistenza, diminuire la tossicità e gli effetti avversi, e migliorare l’aderenza terapeutica, un aspetto cruciale per i pazienti in multiterapia. L'obiettivo di ComboConnect è analizzare il panorama delle terapie combinate coinvolgendo esperti in regolamentazione farmaceutica, legislazione, economia, farmacologia e clinica. Lo scopo è creare consapevolezza e rispondere alle difficoltà di accesso a queste terapie, minimizzando i ritardi e ottimizzando l'accesso alle cure per i pazienti, garantendo la sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) e, soprattutto, la salute dei pazienti.
Tra opportunità e difficoltà
Le terapie combinate rappresentano un’opportunità terapeutica consolidata nella medicina moderna, con benefici moltiplicati per i pazienti. Il progetto ComboConnect coinvolge esperti in regolamentazione, legislazione farmaceutica, pagatori, economisti, farmacisti e clinici, con l'obiettivo di affrontare le difficoltà di accesso a queste terapie, ridurre i rischi di ritardo e ottimizzare l'accesso dei pazienti, garantendo la sostenibilità del SSN e, soprattutto, la salute dei pazienti.
Dario Lidonnici, Founder e Managing Director di MTA, ha evidenziato le criticità sul fronte legislativo, sottolineando che “le difficoltà legate all’immissione in commercio, al rimborso e alla gestione delle terapie combinate”. Lidonnici ha aggiunto che il Report mette in luce la necessità di intervenire in aree specifiche per migliorare le normative e promuovere la collaborazione tra le aziende, dalla fase di sviluppo all'accesso alle terapie combinate.
La collaborazione tra tutti gli attori coinvolti – pazienti, aziende, autorità di regolamentazione e il SSN – sarà cruciale per il successo di questa iniziativa. Il progetto ComboConnect, realizzato con il supporto non condizionante di Astellas, Roche, GSK e Otsuka, rappresenta un primo passo verso la definizione di percorsi condivisi e sostenibili, per garantire un accesso tempestivo a terapie combinate innovative ed efficaci.
Cosa contiene il Report e l’esigenza degli interventi normativi
Il report “ComboConnect – Bridging access gaps in combination therapies”, che analizza le 149 terapie combinate approvate al 30 aprile 2024, di cui 82 selezionate per l'analisi, evidenzia le difficoltà, come l'assenza di procedure chiare per attribuire e riconoscere il valore delle combinazioni. Per superare queste complessità, è necessario un intervento normativo mirato.
Il professor Pier Luigi Canonico, Emerito di farmacologia presso l'Università del Piemonte orientale e già presidente di ISPOR Italy-Rome Chapter, ha suggerito di promuovere linee guida a livello EMA, simili a quelle per le associazioni fisse, per stabilire criteri chiari per la gestione delle combinazioni e ridurre i ritardi e i disallineamenti tra i Paesi europei.
Il professor Claudio Jommi, Ordinario di economia aziendale presso l'Università del Piemonte orientale e presidente eletto di ISPOR Italy-Rome Chapter, ha evidenziato la complessità della definizione del prezzo delle combinazioni. “Occorre considerare le difficoltà nel determinare il valore aggiunto delle diverse componenti di una combinazione. Una possibile soluzione è mantenere il premio di prezzo per il farmaco add-on, considerando che è il principale responsabile dei benefici incrementali, e reintrodurre il pricing ‘indication-based’ Uno sforzo che potrebbe favorire un equilibrio tra sostenibilità e innovazione.
A cura di Serena Santoli
