Vamorolone, approvato da EMA ed AIFA per la Duchenne, non è ancora rimborsabile.
Parent Project aps, l’Associazione italiana di riferimento per i genitori e i ragazzi con DMD, ha organizzato un Webinar con un focus su stato dell’arte, evidenze e accesso a vamorolone. In un contesto che ripropone un “ambulatorio virtuale”, famiglie, clinici e stakeholder si confrontano e dialogano sui vari aspetti del nuovo farmaco e sull’iter di accesso in evoluzione. Il Webinar è disponibile gratuitamente su YouTube.
Parent Project rinnova il suo impegno insieme alla comunità scientifica a favore della comunità Duchenne e auspica che il percorso di valutazione e negoziazione di prezzo/rimborso si concluda quanto prima, consentendo la piena disponibilità di vamorolone, al fine di garantire l’accesso a questa terapia innovativa a tutti i pazienti eleggibili.
Vamorolone, farmaco innovativo sviluppato da Santhera, approvato dall’agenzia europea per i farmaci EMA e dall’Agenzia Italiana del Farmaco per il trattamento di pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) di età uguale o superiore a 4 anni, e inserito dall’autorità regolatoria in classe Cnn, ad oggi non è ancora rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale. È in corso la valutazione del dossier di prezzo e rimborso.
In questo scenario in evoluzione, Parent Project aps, l’Associazione italiana di riferimento per pazienti e genitori con figli affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), ha realizzato un Webinar dedicato alla patologia con un focus su stato dell’arte, evidenze e accesso a vamorolone. L’incontro, tenutosi lo scorso 2 ottobre sulla piattaforma Zoom, ha riscosso forte gradimento e partecipazione, per il tema trattato e il setting che ha riprodotto un “ambulatorio virtuale” in cui famiglie, pazienti, clinici e stakeholder si confrontano e dialogano sui vari aspetti del nuovo farmaco e sull’iter di accesso in evoluzione. Il Webinar, disponibile gratuitamente su YouTube, è strutturato in una sessione scientifica dedicata a meccanismo d’azione, evidenze cliniche, sicurezza, gestione e accesso di vamorolone, seguita da uno spazio diretto di confronto Q&A che affronta gli aspetti più sensibili nella gestione della DMD dal punto di vista delle famiglie e dei clinici.
«Parent Project aps è un’associazione di genitori e anche di pazienti che in questi ultimi vent’anni sono diventati per fortuna adulti, grazie ai progressi compiuti dalla ricerca e dalla corretta presa in carico. Lo sviluppo di farmaci innovativi come vamorolone è atteso da tutta la comunità Duchenne – dichiara Ezio Magnano, Presidente di Parent Project aps – Fra le numerose attività che portiamo avanti, la presa in carico dei genitori di bambini Duchenne è quella che più di ogni altra rispecchia la nostra mission: offrire supporto psicologico, e non solo, alle famiglie perché una diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne sconvolge e travolge l’intero nucleo familiare; l’altra attività principe è mettere in contatto le famiglie tra di loro e con i clinici, al fine di garantire la corretta conoscenza delle terapie in fase di sviluppo e della corretta presa in carico quotidiana. La promozione di Webinar dedicati è lo strumento più idoneo, veloce e semplice per favorire il dialogo, lo scambio di informazioni, i Centri di riferimento, l’aggiornamento sugli studi clinici e l’arrivo di terapie innovative, ma anche per favorire la consapevolezza sulla Duchenne e aiutare le famiglie a gestirla al meglio. Parent Project – sottolinea Magnano – collabora attivamente con tutti gli stakeholders; quindi, anche con le industrie farmaceutiche perché la sinergia è cruciale per sconfiggere la Duchenne. L’introduzione di vamorolone nella pratica clinica potrebbe rappresentare una novità e opzione farmacologica importantissima nella gestione della DMD in quanto potrebbe dimostrare di portare agli stessi risultati, ma migliori nel tempo, degli steroidi già utilizzati e protezione dagli effetti collaterali.
L’inserimento del farmaco in classe Cnn da parte di AIFA è stato un primo passo fondamentale, ma ora vorremmo che fosse completato il più velocemente possibile».
Santhera ha già reso disponibile il farmaco presso alcuni Centri che hanno attivato la procedura burocratica per l’approvvigionamento: NEMO di Milano, NEMO di Ancona, NEMO di Brescia e Policlinico “G.Martino” di Messina; in altri Centri è in progress l’attivazione.
La distrofia muscolare di Duchenne è una grave malattia genetica rara e progressiva legata al cromosoma X e causata da mutazioni nel gene della distrofina, che colpisce 1 su 5.000 individui, quasi esclusivamente maschi, e si manifesta con un progressivo indebolimento e degenerazione dei muscoli scheletrici, respiratori e cardiaci e con un impatto severo sulla qualità e l’aspettativa di vita.
Vamorolone è una nuova molecola che, grazie ad un innovativo meccanismo d’azione, è stata progettata per esplicare un’attività antinfiammatoria efficace pari a quella dei glucocorticoidi di vecchia generazione ma con un profilo di sicurezza più favorevole.
«Vamorolone appartiene alla classe dei corticosteroidi ed è stato sviluppato con l’obiettivo di mantenere l’efficacia antinfiammatoria nella Duchenne, cercando allo stesso tempo di minimizzare gli effetti collaterali riducendo alcune vie di trascrizione genica correlate agli stessi – spiega Luca Bello, Professore Associato di Neurologia presso il Dipartimento di Neuroscienze DNS dell’Università degli Studi di Padova – inoltre, esprime potenziali benefici cardiometabolici. Nel principale studio clinico, Vision-DMD, vamorolone consolida un profilo di efficacia sovrapponibile agli steroidi tradizionali nei principali endpoint funzionali, con plus rilevanti su crescita e salute ossea, in particolare per la densità ossea e le fratture iniziano ad accumularsi dati favorevoli a questo andamento positivo. Certamente, ritardare la rimborsabilità di questo farmaco innovativo potrebbe essere un problema, ma pochi mesi di attesa nell’accesso non rappresentano un problema. Naturalmente auspichiamo come clinici, che vamorolone sia accessibile al più presto in particolare per i pazienti che presentano un rischio elevato di fratture o altre problematiche e hanno una relativa urgenza».
Parent Project aps è un’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Dal 1996 lavora per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine dei bambini e ragazzi affetti dalla patologia attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi di fondo che hanno fatto crescere l’associazione fino ad oggi sono quelli di affiancare e sostenere le famiglie attraverso una rete di Centri Ascolto, promuovere e finanziare la ricerca scientifica e sviluppare un network collaborativo in grado di condividere e diffondere informazioni chiave.
Per informazioni
Parent Project aps - www.parentproject.it
Tel. 06/66182811 - associazione@parentproject.it
