Importanti sviluppi nella lotta contro l'ipertensione arteriosa polmonare (IAP) sono emersi dalla Conferenza Internazionale della American Thoracic Society (ATS), tenutasi a San Francisco dal 16 al 21 maggio. MSD, multinazionale biofarmaceutica conosciuta come Merck negli Stati Uniti e nel Canada, ha presentato nove studi clinici che dimostrano l'efficacia di sotatercept, una terapia innovativa per questa malattia rara ma letale.
I risultati più significativi riguardano la riduzione drammatica degli eventi gravi di morbilità e mortalità. Dei pazienti trattati con sotatercept, solo il 17,4% (15 su 86) ha sperimentato uno o più eventi gravi, una percentuale che scende vertiginosamente rispetto al 54,7% (47 su 86) registrato nel gruppo placebo. Questo dato rappresenta una riduzione di oltre il 70% del rischio, un risultato che potrebbe rivoluzionare l'approccio terapeutico a questa patologia.
Una nuova classe di farmaci
Sotatercept rappresenta una svolta terapeutica come prima terapia approvata dalla FDA che agisce come inibitore del segnale dell'attivina per il trattamento della IAP. Il farmaco, disponibile in iniezioni sottocutanee da 45 mg e 60 mg, migliora l'equilibrio tra i segnali pro-proliferativi e anti-proliferativi, modulando la proliferazione vascolare che caratterizza questa malattia.
"I risultati di questa analisi aggregata si aggiungono alle numerose evidenze sul valore di sotatercept", ha dichiarato il Dr. Eliav Barr, vicepresidente senior responsabile dello sviluppo clinico globale di Merck Research Laboratories. "Rimaniamo fiduciosi nel potenziale a lungo termine di sotatercept per i pazienti con IAP".
L'analisi più completa mai condotta
I dati presentati derivano dall'analisi aggregata dei partecipanti che hanno completato gli studi PULSAR, SPECTRA o STELLAR e che hanno proseguito nello studio di estensione SOTERIA, attualmente in corso per valutare sicurezza a lungo termine, tollerabilità ed efficacia del farmaco. Questa rappresenta la più grande analisi di sotatercept condotta finora, offrendo una panoramica completa dell'efficacia terapeutica.
Negli studi preclinici, sotatercept ha dimostrato di indurre cambiamenti cellulari associati a pareti vascolari più sottili, una parziale inversione del rimodellamento ventricolare destro e un miglioramento dell'emodinamica polmonare.
Una malattia devastante
L'ipertensione arteriosa polmonare è una malattia rara dei vasi sanguigni, progressiva e ad alto rischio di mortalità, caratterizzata dalla costrizione delle piccole arterie polmonari e da un'elevata pressione sanguigna nella circolazione polmonare. Negli Stati Uniti colpisce circa 40.000 persone, ma la sua natura aggressiva la rende particolarmente insidiosa.
La patologia progredisce rapidamente, provocando uno sforzo significativo sul cuore che porta a limitazione dell'attività fisica, insufficienza cardiaca e ridotta aspettativa di vita. Il dato più allarmante è il tasso di mortalità a cinque anni, che raggiunge il 43% dei pazienti diagnosticati.
Il farmaco è approvato dalla FDA per il trattamento degli adulti con IAP del Gruppo 1 dell'Organizzazione Mondiale della Sanità, con l'obiettivo di aumentare la capacità di esercizio, migliorare la classe funzionale e ridurre il rischio di eventi di peggioramento clinico. Sotatercept è oggetto di un accordo di licenza con Bristol Myers Squibb.
MSD, che da oltre 130 anni opera nel settore delle Life Sciences, continua la sua missione di utilizzare il potere della scienza per salvare e migliorare vite in tutto il mondo, posizionandosi come leader mondiale nella ricerca biofarmaceutica ad alta intensità.
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