Istituzioni, clinici e associazioni pazienti riuniti al Ministero della Salute per fare chiarezza su un approccio terapeutico che potrebbe rivoluzionare la cura delle malattie rare.
La medicina di precisione rappresenta un punto di svolta tecnologico e scientifico e, anche grazie al contributo di strumenti AI, sta rivoluzionando il modo di affrontare non solo i tumori, ma anche le malattie rare. Un approccio che individua meccanismi biologici o molecolari alterati per sviluppare farmaci mirati per quelle specifiche alterazioni.
Se ne è discusso al convegno "Medicina di precisione – Il futuro della cura tra innovazione, equità e sostenibilità", organizzato da Blueprint Medicines, Sanofi company, e HPS presso il Ministero della Salute. Un'occasione di confronto tra rappresentanti delle principali istituzioni sanitarie e regolatorie nazionali, clinici, associazioni pazienti, farmacisti ospedalieri e medici di medicina generale.
Cosa significa davvero "medicina di precisione" La medicina di precisione è un concetto che va oltre il DNA: «La presa in carico del paziente non è solo il suo genoma, ma si gioca tra biologia, stili di vita e fattori ambientali. In alcuni casi questo approccio ha dimostrato indubbi benefici; in altri, le evidenze sono ancora in fase di valutazione, ma le premesse sono molto buone», spiega Mauro Biffoni, Direttore del Dipartimento di Oncologia e Medicina Molecolare dell'Istituto Superiore di Sanità.
L'idea di una terapia mirata non è del tutto nuova: già dagli anni '90 farmaci come Trastuzumab per tumori HER2+ e Imatinib per la leucemia mieloide cronica hanno cambiato la storia della malattia. Allo stesso modo, gli oligonucleotidi antisenso e tecnologie come CRISPR-Cas9 hanno ampliato ulteriormente il pensiero terapeutico.
Medicina di precisione e medicina personalizzata: non sono la stessa cosa Uno degli aspetti chiariti al convegno è la distinzione tra medicina di precisione e medicina personalizzata, termini spesso usati come sinonimi ma che in realtà hanno significati diversi. «La medicina personalizzata è quella che noi medici facciamo tutti i giorni: consideriamo età, comorbidità, politerapie, massa grassa e massa magra» sottolinea Andrea Botticelli, ricercatore oncologo presso il Policlinico Umberto I e docente di Oncologia presso la Sapienza Università di Roma. «La medicina di precisione entra nel merito delle alterazioni molecolari: significa dare un farmaco target per quella alterazione in grado di modulare l'efficacia del farmaco. Le due cose procedono insieme, però non sono la stessa cosa».
La mastocitosi sistemica indolente: un modello che mostra cosa cambia davvero Oltre i tumori, sempre più malattie rare possono beneficiare della medicina di precisione, un esempio è la Mastocitosi sistemica indolente.
«È una malattia rara in cui l'applicazione degli approcci di precisione ha cambiato proprio l'evoluzione della malattia», interviene Massimo Triggiani, Chair of the European Competence Network on Mastocytosis e Professore Ordinario di Medicina Interna all'Università degli Studi di Salerno. «È causata da una mutazione nei mastociti, cellule dell'immunità presenti in tutti gli organi e tessuti, che tendono ad accumularsi e iperattivarsi, provocando sintomi "allergici", anche gravi come la reazione anafilattica».
Per anni, i pazienti si sono affidati a dosi elevate di antistaminici e cortisonici. Oggi, grazie a farmaci mirati, non si cura più solo il sintomo, ma direttamente la sua causa: «Avere farmaci che agiscono precisamente sul gene alterato significa miglior controllo clinico, minori effetti collaterali e riduzione dell'uso di cortisonici», sottolinea Triggiani.
Il ruolo chiave di farmacologi e farmacisti «La medicina di precisione nasce con l'intenzione di aumentare l'efficacia dei farmaci e diminuire le tossicità e le reazioni avverse», spiega Marzia Del Re, professore associato al Saint Camillus International University of Health and Medical Sciences di Roma e membro della SIF - Società Italiana di Farmacologia.
«Parliamo di farmacogenetica come argomento che fa parte della medicina di precisione per capire quando il metabolismo dei farmaci può essere ridotto, quindi si può avere una reazione avversa importante, oppure quando c'è un target alterato e quindi si può avere una terapia target che possa aumentare l'efficacia in quella specifica patologia» conclude Del Re.
Anche la SIFO - Società Italiana di Farmacia Ospedaliera ha voluto dare il proprio contributo. «In questo ultimo quadriennio, la SIFO ha inserito tra i punti programmatici proprio la medicina di precisione», aggiunge Raffaella La Russa, coordinatore nazionale area scientifico-culturale medicina di precisione della SIFO. «Abbiamo avviato e attivato l'area scientifico-culturale che ha l'obiettivo di far crescere all'interno della società scientifica questa nuova disciplina».
Tra sostenibilità e accesso Le potenzialità dell'approccio sono enormi, ma non senza alcune criticità. Dal punto di vista scientifico, come evidenzia Biffoni, «la mancanza di dati solidi dovuta a insufficiente numerosità dei pazienti arruolati negli studi clinici» rappresenta un limite importante. Dal punto di vista economico, invece, «il costo elevato delle terapie di precisione richiede un impegno importante del Servizio Sanitario Nazionale». Come emerso durante il convegno, per garantire equità e sostenibilità sono fondamentali strumenti digitali, dati molecolari e collaborazione tra clinici e istituzioni.
Verso un futuro preciso e personalizzato L'evento ha rappresentato un momento importante di confronto e chiarezza sui tanti aspetti della medicina di precisione, nel rispetto della responsabilità scientifica e della trasparenza verso i pazienti. Queste innovazioni terapeutiche possono migliorare la qualità di vita dei pazienti, rendendoli di nuovo padroni della propria esistenza.
A cura di Lucrezia Rogai
L'Osservatorio Chiede una Regia Nazionale Stabile
Nel documento a cura di Cittadinanzattiva la sintesi delle attività di analisi e le proposte per intervenire sulle criticità in cinque aree chiave per l’accesso alla prevenzione.
La nota più positiva riguarda la gestione della prevenzione nella prima infanzia tramite l'anticorpo monoclonale: l'Osservatorio ha rilevato un successo significativo con coperture che superano l'80% e un modello organizzativo che prevede la somministrazione nei punti nascita per i nati "in stagione" (tra ottobre 2025 e marzo 2026) e l'attivazione di centri vaccinali o dei pediatri di libera scelta per la coorte di recupero (i nati fuori dalla stagione di massima circolazione del VRS, tra aprile 2025 e settembre 2025). Per la stagione 2025-2026, si è registrata una partenza sincronizzata in tutte le Regioni, per questo target. Nonostante questi dati positivi, l'analisi ha fatto emergere cinque criticità strutturali che compromettono l'equità e la stabilità del sistema: governance nazionale insufficiente, disomogeneità territoriale, comunicazione pubblica carente, non adeguato finanziamento sulla prevenzione, lentezza nell’accesso all’innovazione.
Sono queste alcune delle informazioni che emergono oggi dalla presentazione del documento finale del progetto “Osservatorio VRS: accesso equo alla prevenzione”, che offre un'analisi dettagliata degli elementi positivi e delle criticità relative all'introduzione dei nuovi strumenti di immunizzazione in Italia - il vaccino per le donne in gravidanza, l’anticorpo monoclonale per i neonati e i vaccini per adulti fragili e anziani - con proposte concrete relative ad ogni area di interesse. Il report, frutto di un anno di attività, e il lavoro dell’Osservatorio, sono promossi da Cittadinanzattiva.
“Il nostro Osservatorio mostra chiaramente che l'Italia ha tutti gli strumenti per contrastare efficacemente il Virus Respiratorio Sinciziale (VRS), ma manca ancora una visione programmatica unitaria” – dichiara Valeria Fava – Coordinatrice nazionale delle politiche per la salute di Cittadinanzattiva. “L’immunizzazione dei neonati con anticorpo monoclonale è ormai un modello che funziona; per la vaccinazione materna sembrerebbero esserci passi in avanti; mentre per gli adulti fragili e anziani non è stata definita alcuna programmazione nazionale strutturata, con la sola Sicilia ad aver formalizzato l'offerta, nonostante l’elevato impatto documentato in termini di ricoveri e decessi legati all’VRS negli over 60 e nei soggetti fragili. È urgente che le Istituzioni ricostruiscano al più presto una regia nazionale stabile, definiscano un quadro unico per il VRS che includa tutte le strategie nei vari target nei Livelli Essenziali di Assistenza (LEA) aggiornando il Calendario vaccinale e assicurino finanziamenti adeguati. La prevenzione non è una spesa, ma un investimento strategico che produce un risparmio esponenziale per il Servizio Sanitario Nazionale."
Le criticità rilevate dall’Osservatorio hanno conseguenze in vari ambiti. Già in tema di vaccinazione materna, si può parlare di un'opportunità mancata per l'assenza, almeno fino ad oggi, di un indirizzo e di risorse nazionali dedicate, tanto che nella stagione 2025-2026 è stata inclusa nell'offerta solo da Sicilia, Marche e Basilicata. Il target degli adulti fragili e anziani rimane del tutto scoperto: nonostante vi siano raccomandazioni da parte del Calendario per la vita e delle società scientifiche; nonostante l’impatto del VRS sugli anziani e sui soggetti fragili sia davvero elevato; nonostante i principali Paesi europei abbiano già introdotto la vaccinazione anti-RSV negli adulti vulnerabili, in Italia, non è stata definita alcuna programmazione nazionale strutturata, con la sola Sicilia ad aver formalizzato l'offerta.
La bozza di Intesa di novembre 2025 poi, si limita a proporre uno studio pilota nazionale, che però rischia di rallentare enormemente le decisioni. Altro nodo cruciale, la sostenibilità economica: il finanziamento nazionale previsto di 50 milioni di euro è ritenuto anch’esso insufficiente, soprattutto includendo la vaccinazione in gravidanza. Inoltre, il finanziamento è sempre stato tardivo (metà ottobre 2024 per la stagione precedente e novembre 2025, ancora in bozza, per l'attuale) e la ripartizione tra le Regioni incompleta. Infine, anche nel modello positivo per la prima infanzia, la bozza di Intesa di novembre 2025 presenta un'incongruenza, restringendo inspiegabilmente la coorte di recupero ai soli nati nei 100 giorni precedenti. Considerazioni queste, del tutto in linea con quelle evidenziate dalle Regioni nel documento, reso noto ieri, del Coordinamento Interregionale Prevenzione.
A livello generale, infine, la prima stagione (2024-2025) è stata segnata da una regia nazionale assente e da forti disuguaglianze, mentre la stagione 2025-2026 è frammentata o carente per i target diversi dai neonati, situazione aggravata da un clima di stallo (proposta di proroga "isorisorse" del PNPV e scioglimento del NITAG, Gruppo Tecnico Consultivo Nazionale sulle Vaccinazioni).
Il documento finale dell'Osservatorio VRS di Cittadinanzattiva propone anche una serie di raccomandazioni operative raggruppate in cinque aree chiave per assicurare un accesso equo, stabile e sostenibile alla prevenzione contro il Virus Respiratorio Sinciziale (VRS) e rafforzare le politiche di prevenzione nazionale. Sul fronte della governance e coordinamento nazionale, si raccomanda l'immediata re-istituzione del NITAG (o organismo equivalente) per fornire raccomandazioni vincolanti, l'aggiornamento rapido del Calendario Nazionale e del Piano Nazionale di Prevenzione Vaccinale (PNPV) e, infine, la garanzia di tempestività e omogeneità nei provvedimenti a tutti i livelli (risorse, target, accordi professionali, modelli organizzativi). Per superare le disomogeneità e garantire equità di accesso, si chiede di includere gli strumenti di immunizzazione efficaci nei Livelli Essenziali di Assistenza (LEA), di prevedere un eventuale sistema di solidarietà interregionale per il supporto economico e la ridistribuzione delle dosi e di standardizzare i modelli organizzativi regionali tramite accordi quadro nazionali con i professionisti sanitari di prossimità. Riguardo alla comunicazione e fiducia pubblica, è fondamentale creare un piano nazionale integrato sulla prevenzione respiratoria (per VRS, influenza, pneumococco, Covid-19) specie per adulti fragili e anziani con messaggi univoci, formare attivamente i professionisti sanitari come veicoli primari di informazione e collaborare con associazioni di pazienti e organizzazioni civiche. Per la valutazione e sostenibilità economica, le proposte mirano ad aumentare progressivamente e vincolare la quota del Fondo Sanitario Nazionale destinata alla prevenzione, rendere tempestiva la ripartizione dei fondi stanziati, e rendere pubblici i dati di impatto economico e sanitario documentando risparmi e benefici delle campagne vaccinali. Infine, in una prospettiva di innovazione e prospettiva a lungo termine, l'Osservatorio raccomanda di dotarsi di un modello di governance proattivo, capace di pianificare e integrare tempestivamente le innovazioni nel sistema sanitario.
Tutte le informazioni su “Osservatorio VRS: accesso equo alla prevenzione” sono disponibili sul sito web di Cittadinanzattiva
“Osservatorio VRS: accesso equo alla prevenzione” è un progetto indipendente di Cittadinanzattiva realizzato con il contributo non condizionante di GSK, Pfizer e Sanofi.
In Italia 24 milioni di persone convivono con almeno una malattia cronica. Di queste, 11,6 milioni hanno una condizione cardio-renale-metabolica e 4 milioni hanno già sviluppato una forma di danno renale cronico. Solo quest'ultima assorbe 2,5 miliardi di euro l'anno, pari al 2% dell'intero bilancio del Servizio Sanitario Nazionale. Numeri che pesano non solo sui conti pubblici, ma soprattutto sulla vita quotidiana di milioni di cittadini.
Con questa consapevolezza, nell'ambito dell'iniziativa “Principi Attivi. Cuore, reni e metabolismo, tra musica, cinema e connessioni” promossa da Boehringer Ingelheim, dieci tra le principali associazioni di pazienti e società scientifiche hanno siglato alla Terrazza Caffarelli di Roma il “Patto per la Prevenzione”, impegnandosi a diffondere il messaggio dell'importanza di una diagnosi precoce.
In concomitanza, la presentazione in anteprima di "Compagni per la vita", cortometraggio scritto e diretto da Alessandro Guida, pensato per accendere i riflettori su patologie spesso silenziose, attraverso il linguaggio del cinema e della musica
Il Patto per la Prevenzione: un'alleanza per cambiare paradigma
Il “Patto per la Prevenzione” sottoscritto da Associazione Medici Diabetologi, Società Italiana dei Medici di Medicina Generale e delle Cure Primarie, Fondazione Italiana del Rene, Diabete Italia, e altre realtà del settore vuole rappresentare un cambio di paradigma nella lotta alle malattie cardio-renali-metaboliche. Come sottolineato da Nedim Pipic, presidente e amministratore delegato del Gruppo Boehringer Italia, l'iniziativa nasce dalla volontà di «entrare nelle case degli italiani non con la paura, ma con la consapevolezza che ogni diagnosi tardiva, ogni occasione persa, è una vita che avrebbe potuto cambiare direzione».
«Le malattie renali purtroppo sono asintomatiche: si individuano solo tramite semplici esami ma possono progredire silenziosamente verso l'insufficienza renale totale, quando basterebbero controlli di routine per individuarle precocemente», spiega il professor Massimo Morosetti, nefrologo e presidente della Fondazione Italiana del Rene, sottolineando l’importanza della prevenzione in ambito nefrologico, e aggiunge: «Siglare un patto per la prevenzione è fondamentale per diffondere, tra i medici di medicina generale, tra gli specialisti e sul territorio, l’idea che la prevenzione è un atteggiamento attivo».
La voce delle istituzioni
Presenti all’evento anche Giorgio Mulè, vicepresidente della Camera dei Deputati, e Massimo Garavaglia, presidente della Commissione Finanze del Senato. E mentre Mulè ha sottolineato che «la chiave è quella della prevenzione, dell'attenzione continua e consapevole a 'guardarsi intorno' attraverso esami semplici ma fondamentali», Garavaglia, ha posto una questione scomoda: «Dobbiamo domandarci come mai a parità di risorse - il fondo sanitario è sostanzialmente distribuito pro capite - abbiamo enormi disparità sul territorio. Come mai in alcune aree del Paese il sistema sanitario funziona e in altre no?».
Una domanda che sposta l'attenzione dall'ammontare degli investimenti all'efficacia nell'utilizzo delle risorse, richiamando la necessità di modelli organizzativi più efficienti e capillari.
Le associazioni come sentinelle sul territorio
A tal proposito, Marco Sonnini, membro del consiglio direttivo di Diabete Italia e presidente della Federazione Toscana Diabete ha evidenziato il ruolo cruciale delle associazioni di pazienti nell'attuazione del Patto: «Le associazioni sul territorio possono far comprendere l'importanza di fare prevenzione, grazie al contatto diretto con i cittadini».
Un network diffuso che, attraverso la diffusione del cortometraggio e iniziative di sensibilizzazione, può raggiungere anche le fasce di popolazione più difficili da intercettare attraverso i canali sanitari tradizionali.
Cinema, musica e metafora: quando l'arte incontra la salute
Per medici e associazioni, il cortometraggio “Compagni per la vita” diventa così strumento divulgativo e di sensibilizzazione. Come spiega il regista Alessandro Guida: «Abbiamo raccontato le patologie cardio-renali-metaboliche attraverso il parallelismo con la storia di una classe dove ogni compagno rappresenta un organo diverso e il protagonista è il paziente che ha smesso di frequentare e ascoltare i propri compagni di classe, un po' come ha fatto con il suo corpo».
La trama segue Dario, paziente diabetico che tende a rimandare i controlli periodici e che si ritrova, suo malgrado, ad organizzare una rimpatriata con gli ex compagni di scuola dopo 35 anni. Attraverso questo incontro, Dario comprende che «come le persone con cui siamo cresciuti, anche gli organi sono compagni per la vita, con cui si è sempre connessi e che vanno curati e ascoltati».
Una nuova pagina per la prevenzione
Dietro i 24 milioni di malati cronici, gli 11,6 milioni con condizioni cardio-renali-metaboliche e i 4 milioni con danno renale cronico ci sono storie individuali, percorsi di vita che diagnosi tempestive potrebbero cambiare. In questo senso il “Patto per la Prevenzione"” siglato alla Terrazza Caffarelli rappresenta un impegno concreto e misurabile: trasformare la consapevolezza in azione, portando il messaggio della prevenzione cardio-renale-metabolica nelle case, negli ambulatori, nei congressi e sui social per far sì che salute e consapevolezza diventino davvero compagni per la vita di tutti.
A cura di Micol Weisz
Da anni, ormai, Luisa ha scelto di mettere in secondo piano le proprie esigenze per seguire come caregiver sua sorella Carla, che convive con un tumore al seno. Dopo molte insistenze, Luisa convince Carla a passare insieme qualche giorno di relax alle terme: per aiutare la sorella a riprendersi da un periodo di terapie mediche impegnative, ma anche nella speranza di concedersi una momentanea “tregua” nella sua quotidiana attività di assistenza a Carla. Da subito, però, la breve vacanza si trasforma in un percorso a ostacoli dove problemi burocratici, tensioni ed incomprensioni mettono alla prova il rapporto tra le due sorelle, fino a un inatteso punto di svolta. Perché c’è una crepa in ogni cosa. Ed è da lì che entra la luce.
“La luce nella crepa”, diretto da Anselma Dell’Olio con la sceneggiatura di Manuela Jael Procaccia, è un cortometraggio liberamente ispirato a una storia vera e nasce dal desiderio di accendere finalmente una luce sul caregiver familiare: una figura essenziale nel lungo percorso di cura del paziente oncologico, ma che troppo spesso resta invisibile e silenziosa. Il corto, ideato da Salute Donna ODV, con il contributo non condizionante di Daiichi Sankyo e AstraZeneca, in collaborazione con le Terme di Sirmione, è stato proiettato nella Sala Koch del Senato della Repubblica, durante un evento istituzionale, realizzato su iniziativa del Senatore Massimo Garavaglia, che ha visto tra i protagonisti il Ministro per le Disabilità, Alessandra Locatelli. L’evento è realizzato con il supporto di Gruppo DESA S.p.A.
«La proiezione di “La luce nella crepa” è un’importante occasione di sensibilizzazione su un tema che sta a tutti noi molto a cuore – ha spiegato il Ministro per le Disabilità Alessandra Locatelli – Le persone che amano, che curano e che non vogliono essere sostituite ma accompagnate in questo delicato compito vanno adeguatamente sostenute. In questi mesi abbiamo lavorato in questa direzione e dopo anni di attesa finalmente abbiamo una proposta normativa e una copertura finanziaria certa, per riconoscere dignità a questo importante ruolo di cura e di amore. Ringrazio Anselma Dell’Olio e tutti coloro che hanno contribuito alla realizzazione del cortometraggio, che lascia a tutti noi un forte messaggio di forza e speranza».
Attraverso la storia di Luisa e Carla, “La luce nella crepa” vuole restituire ai caregiver voce e dignità, raccontando questo ruolo in tutta la sua umanità, per trasformarlo da presenza laterale a protagonista di una narrazione profonda e autentica.
«Questo cortometraggio nasce per dare luce alla figura del caregiver, che spesso vive nell’ombra – dice Annamaria Mancuso, alla cui storia personale di caregiver del fratello Tonino è ispirato il cortometraggio, nato proprio da una sua idea – Il loro carico emotivo e fisico è immenso e può portare a sentirsi inadeguati o soli. È fondamentale imparare a chiedere aiuto e a ritagliarsi spazi per sé: in quella “crepa” che la malattia apre nelle famiglie, bisogna lasciare entrare la luce e bisogna capire cosa di bello e di buono si può ancora fare per sé e per la persona che si cura. Insomma, bisogna riuscire a trovare la bellezza, il piacere, l’amore nonostante tutto e la malattia».
Attualmente in Italia non esiste una norma nazionale che disciplini la materia e riconosca pienamente il ruolo dei caregiver. Sono attualmente in discussione diverse proposte di legge che puntano in primis a riconoscere formalmente il ruolo del caregiver, ma anche a prevedere l’introduzione di contributi previdenziali e accesso al pensionamento agevolato, garantire permessi flessibili e forme di telelavoro, estendere i LEA/LEP includendo servizi specifici per i caregiver. Il cammino è in salita, ma con qualche spiraglio positivo, a causa delle gravi lacune normative e di supporto.
Nel quadro del lavoro portato avanti con il Senatore Massimo Garavaglia, Salute Donna ODV e il Gruppo “La salute: un bene da difendere, un diritto da promuovere”, è stato presentato un emendamento che segna un passo decisivo verso la revisione e il potenziamento delle tutele previste dalla Legge 104. L’iniziativa introduce un nuovo impianto di sostegno per i caregiver di pazienti oncologici in fase di acutizzazione o terminale, ampliando i diritti al congedo e prevedendo un sistema più equo di indennità e contributi previdenziali. Si tratta di un intervento che mira a riconoscere il ruolo cruciale delle famiglie nel percorso di cura e a garantire loro strumenti reali per affrontare con dignità e sicurezza uno dei momenti più delicati della vita.
«È evidente che il riconoscimento dei caregiver familiari non può più essere rinviato – commenta il Sen. Massimo Garavaglia, Presidente della 6a Commissione permanente Finanze e Tesoro del Senato – servono azioni istituzionali concrete, per sostenere adeguatamente chi ogni giorno, con enormi sacrifici e dedizione, sceglie di prendersi cura di un familiare malato o disabile. L’attività di caregiving comporta un notevole carico psicofisico, che si traduce spesso in perdita o interruzione dell’attività lavorativa e produttiva, stress e burnout; inoltre, i caregiver si trovano il più delle volte a doversi confrontare con situazioni mediche, psicologiche e burocratiche complesse, senza una formazione e una rete di supporto adeguate. È urgente che la politica prenda finalmente atto dell’enorme valore della figura del caregiver nell’attuale sistema di welfare italiano e si impegni per tutelare dignità e diritti di queste persone».
Le Associazioni Pazienti ripongono aspettative nella Politica e nelle Istituzioni, chiamate a dare risposte solide.
«I caregiver rappresentano la colonna portante dell’assistenza informale e il loro lavoro merita riconoscimento, tutele e supporto – afferma l’On. Vanessa Cattoi,Deputata eCoordinatrice alla Camera dell’Intergruppo Parlamentare ‘Insieme per un impegno contro il cancro’– È fondamentale promuovere politiche pubbliche che li valorizzino e li sostengano sia sul piano economico sia psicologico. Urgente costruire una rete di sostegno efficace che valorizzi la cura come bene comune e garantisca dignità a chi la esercita ogni giorno con dedizione e sacrificio. Un grazie speciale ad Annamaria Mancuso per la realizzazione di questo cortometraggio ‘La luce nella crepa’, il cui obiettivo è porre attenzione sul ruolo del caregiver, collegamento irrinunciabile tra esigenze sanitarie, di cura e assistenziali».
Il cortometraggio “La luce nella crepa” vede come interpreti Chiara Caselli, Valeria Milillo, Francesco Foti, Lorenzo Morselli, Alex Di Giorgio, con l’amichevole partecipazione di Anna Villarini, ed è stato girato da Anselma Dell’Olio, american woman poliedrica: regista, giornalista, scrittrice, sceneggiatrice e femminista “storica” impegnata in tante battaglie a favore dei diritti civili.
«L’incontro con Annamaria Mancuso è stato uno di quei momenti di sincronicità che sicuramente resterà segnato nella mia storia personale e professionale–chiosa Anselma Dell’Olio – La sua storia mi ha aperto a un mondo di emozioni che ho sentito l’urgenza di raccontare. Grazie al talento degli interpreti e al sostegno della troupe, ho cercato, attraverso l’arte del cinema, di trasformare la condizione del caregiver da presenza invisibile a protagonista, restituendo voce e dignità a chi ogni giorno combatte silenziosamente accanto ai propri cari».
Il cortometraggio è disponibile per la visione online, sul sito web di Salute Donna ODV, all’indirizzo https://www.salutedonnaonlus.it/le-attivita/progetti/la-luce-nella-crepa/
Il Cancer Policy Forum 2025 chiarisce i diritti conquistati ma anche le disuguaglianze ancora da eliminare.
Oltre 33 mila pazienti oncologici in Italia soffrono di malnutrizione durante le cure. Molti di loro devono acquistare di tasca propria integratori alimentari importanti per la sopravvivenza e, fino a pochi mesi fa, migliaia rischiavano di perdere il posto di lavoro nel corso della malattia.
Sono numeri che mettono in luce l’aspetto più nascosto del percorso oncologico, tra difficoltà territoriali e diritti negati. Ma qualcosa sta cambiando: lo ha mostrato Cancer Policy Forum 2025, svoltosi il 12 novembre alla Camera dei Deputati con la partecipazione di rappresentati istituzionali e 47 associazioni di pazienti.
La legge sul lavoro: dal 2026, 24 mesi di tutela.
«Nel nostro Paese nessun paziente con malattia tumorale potrà mai più essere licenziato», ha dichiarato Annamaria Mancuso, presidente di Salute Donna ODV e coordinatrice del gruppo "La salute: un bene da difendere, un diritto da promuovere". La legge sulla conservazione del posto di lavoro estende a 24 mesi il periodo di comporto, rispetto ai 6 mesi precedenti, e con nuove tutele economiche. «È un traguardo che abbiamo raggiunto grazie a un lavoro costante con l'Intergruppo parlamentare, e che segna una svolta di civiltà».
Anche la nutrizione come terapia.
Un altro importante risultato ottenuto è l’approvazione all’unanimità della mozione sulla nutrizione clinica integrata. «L'alimentazione è sempre più importante, non solo sotto l'aspetto preventivo ma anche terapeutico», ha spiegato Vanessa Cattoi, deputata e coordinatrice dell'Intergruppo parlamentare sul cancro. «Con il sostegno di tutte le forze politiche, abbiamo definito un piano nutrizionale parallelo al piano oncologico, personalizzato e continuativo».
Mancuso ha chiarito l’applicazione reale della misura: «Stiamo lavorando perché in tutte le Regioni vengano garantiti gli integratori ai pazienti che ne hanno bisogno. Oggi molti sono ancora costretti a pagarli di tasca propria». Una disparità che evidenzia le differenze territoriali.
Le sfide ancora da superare
Nonostante siano stati raggiunti dei risultati legislativi importanti, la loro applicazione sul territorio resta disomogenea. Al Forum sono state indicate le prossime priorità: migliorare l’accesso ai test genomici, attuare misure di sostegno per i caregiver, potenziare la prevenzione vaccinale per i pazienti fragili e promuovere una cultura della diagnosi precoce.
«Il nostro obiettivo è costruire una rete politica e scientifica coesa che traduca le evidenze della ricerca in atti legislativi capaci di migliorare la vita quotidiana dei pazienti», ha ribadito Cattoi.
Dal palco, il Ministro della Salute Orazio Schillaci ha sottolineato la centralità della salute come bene comune: «Prevenzione, ricerca, sostegno ai pazienti e alle famiglie: è su queste direttrici che si muove l'azione di governo, insieme al Parlamento e alle associazioni. La salute è il bene più prezioso che abbiamo».
La premiazione della “buona politica”
La settima edizione del Cancer Policy Award (riconoscimento conferito annualmente dal Gruppo di Associazioni pazienti “La salute: un bene da difendere, un diritto da promuovere”) ha celebrato chi ha trasformato l’impegno per i pazienti oncologici in azioni concrete. I premi hanno riconosciuto leggi approvate, fondi stanziati e iniziative che hanno cambiato la vita quotidiana di chi affronta un tumore.
Tra i premiati ci sono il Ministro dell’economia Giancarlo Giorgetti e il Ministro della Salute Orazio Schillaci, insieme a parlamentari e rappresentanti regionali che si sono distinti per l’impegno su prevenzione, nutrizione, diritti dei lavoratori e sostegno ai caregiver.
Per il loro ruolo decisivo nell’approvazione delle recenti misure legislative sono stati conferiti dei premi speciali all’On. Vanessa Cattoi, all’On. Ugo Cappellacci, Presidente XII Commissione Affari sociali alla Camera dei deputati, e al Sen. Francesco Zaffini, Presidente 10° Commissione permanente Affari sociali, sanità, lavoro pubblico e privato, previdenza sociale del Senato della Repubblica.
Due riconoscimenti alla memoria per Emilia De Biasi, Presidente dodicesima Commissione Igiene e Sanità, Senato della Repubblica 2013-2018, e Jole Santelli, Presidente Regione Calabria 2020, in ricordo di due figure che hanno rappresentato l’unione tra impegno politico ed esperienza personale della malattia.
Verso una sanità più equa
«Il lavoro, la nutrizione, i diritti sociali e la prevenzione non sono temi separati», ha concluso Mancuso. «Fanno parte di un'unica visione di cura che deve essere equa, continua e condivisa. Solo così possiamo parlare davvero di salute come bene da difendere e diritto da promuovere».
Una prospettiva che, come dicono i dati, deve ancora confrontarsi con le criticità del Servizio Sanitario Nazionale.
A cura di Lucrezia Rogai
Foto di National Cancer Institute su Unsplash
Promuovere la salute e il benessere degli ultra65enni, attraverso una forma di invecchiamento attivo e con il rafforzamento del ruolo del Medico di Medicina Generale come primo presidio di prevenzione sul territorio: nasce con questi obiettivi InForma65, il nuovo progetto della Società Italiana di Medicina Generale e delle Cure Primarie (SIMG), presentato presso la Sala Stampa della Camera dei Deputati su iniziativa dell'On. Luciano Ciocchetti, Vicepresidente della XII Commissione (Affari Sociali) della Camera. Hanno partecipato come testimonial Marcello Guarducci, ex campione di nuoto, oggi 69 anni, e Michele Mirabella, giornalista e divulgatore scientifico, conduttore di Elisir, che hanno condiviso la propria esperienza.
Il progetto, che si sviluppa nell'arco di un anno – dal 30 ottobre 2025 al 30 ottobre 2026 – è pensato sulla base di un'aumentata longevità per accompagnare i cittadini che compiono 65 anni in un percorso di informazione, consapevolezza e responsabilità verso la propria salute, con il messaggio guida: "Ogni passo conta: allena cuore, mente e muscoli, scegli il verde a tavola e proteggiti con i vaccini".
A partire da dicembre 2025, tutti i cittadini che raggiungeranno i 65 anni riceveranno dal proprio Medico di Medicina Generale aderente al progetto una comunicazione personalizzata, con un messaggio di augurio e consigli mirati su attività fisica, alimentazione, salute mentale e vaccinazioni raccomandate. Un modo concreto per favorire il dialogo medico-paziente e stimolare l'adozione di comportamenti preventivi calibrati sui bisogni individuali.
"L'allungamento dell'aspettativa di vita è una conquista, ma anche una sfida per i sistemi sanitari – ha spiegato Alessandro Rossi, Presidente SIMG – Con InForma65 vogliamo trasformare il traguardo dei 65 anni in un nuovo punto di partenza: fornire strumenti pratici e indicazioni chiare per mantenersi in salute, sostenendo al contempo il medico di famiglia nel suo ruolo di guida e riferimento nella prevenzione primaria e secondaria. La prevenzione non è un'aggiunta alla visita, ma ne è parte integrante. Mettere in mano ai medici strumenti semplici ma efficaci significa migliorare la salute delle persone e la sostenibilità del sistema".
"Il progetto InForma65 rappresenta un segnale di attenzione verso un tema centrale come l'invecchiamento attivo – ha evidenziato l'On. Luciano Ciocchetti – Valorizzare la medicina territoriale e il ruolo del medico di famiglia significa investire nella salute delle persone e nella sostenibilità del sistema sanitario. Ogni progetto che mette la prevenzione al centro è un passo concreto verso un Paese più attento e solidale".
"InForma65 rappresenta uno strumento operativo per rendere la prevenzione parte integrante della visita quotidiana – ha sottolineato Tecla Mastronuzzi, Responsabile SIMG per la Prevenzione – L'obiettivo è offrire ai medici materiali pratici, contenuti evidence-based e modalità innovative di contatto con i propri assistiti. Ogni incontro può diventare un'occasione per promuovere salute e autonomia, in modo semplice e sostenibile. Il progetto si inserisce all'interno di un più ampio piano di lavoro con cui la SIMG guarda al 2026, volto a integrare la prevenzione nella pratica clinica con strumenti digitali, counseling breve, raccomandazioni e formazione continua".
"La prevenzione è una responsabilità collettiva – ha commentato l'On. Ilenia Malavasi, membro della XII Commissione (Affari Sociali) della Camera, che ha preso parte alla conferenza stampa – Iniziative come InForma65 dimostrano che è possibile costruire percorsi di salute condivisi, che uniscono cittadini, medici e istituzioni. Prendersi cura degli over 65 vuol dire garantire dignità, autonomia e qualità della vita a una parte sempre più ampia della popolazione".
Elemento centrale del progetto sarà il portale www.informa65.it, una piattaforma aperta a tutti che raccoglie contenuti informativi chiari, pratici e scientificamente validati: guide semplici sulle vaccinazioni raccomandate dopo i 65 anni; consigli su alimentazione, attività fisica, sonno, farmaci e salute mentale; schede pratiche per la prevenzione e per l'adesione agli screening; informazioni sulla rete dei servizi sanitari e sul ruolo del Medico di Medicina Generale.
Il messaggio è semplice ma potente: ogni passo conta, e ogni scelta quotidiana può contribuire a vivere meglio, più a lungo e in salute.
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Tumore della prostata in crescita nella Regione: oltre 3.000 nuove diagnosi ogni anno
Nel Lazio, ogni anno si registrano oltre 32.000 nuovi casi di tumore e più di 46.000 ricoveri ospedalieri legati a patologie oncologiche, come riportato dal Registro Tumori del Lazio. Numeri che confermano l’impatto crescente del cancro sulla salute pubblica regionale e la necessità di rafforzare strategie di prevenzione, diagnosi precoce e continuità assistenziale, per migliorare la qualità e l’aspettativa di vita dei pazienti.
Questi temi sono stati al centro del tavolo clinico-istituzionale “Oncologia nel Lazio. Diagnosi precoce, innovazione terapeutica e sostenibilità: migliorare gli outcome di cura”, promosso da DiCo Sanità e tenutosi a Roma. L’incontro ha riunito istituzioni regionali, clinici, farmacisti e rappresentanti dei pazienti, con l’obiettivo di favorire l’accesso precoce alla diagnosi e alle cure oncologiche, valorizzare l’appropriatezza prescrittiva e garantire sostenibilità economica e percorsi di cura continuativi.
Particolare attenzione è stata dedicata al tumore della prostata che rappresenta oggi la neoplasia più frequente tra gli uomini in Italia. Secondo i dati dell’Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM), ogni anno nel nostro Paese vengono diagnosticati circa 40.000 nuovi casi di tumore alla prostata. Nonostante i tassi di sopravvivenza a cinque anni superino ormai il 90%, il tumore della prostata resta una sfida significativa: ogni anno si registrano oltre 8.200 decessi, e i nuovi casi sono destinati a crescere dell’1% all’anno fino al 2040.
Nel Lazio, ogni anno vengono diagnosticati più di 3.000 nuovi casi di tumore della prostata, pari al 9,4% di tutte le neoplasie della regione. È quanto emerge dal documento ufficiale “PDTA Neoplasia Prostatica” della Regione Lazio (Delibera n. 1273 del 10 luglio 2025, ASL Roma 5).
Fabio Calabrò, Direttore di Oncologia Medica 1 dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena (IRCCS), ha dichiarato: “Le principali innovazioni terapeutiche nel tumore della prostata stanno cambiando la prospettiva clinica dei pazienti, grazie all’introduzione di farmaci a target molecolare e, più di recente, alla medicina di precisione supportata dall’intelligenza artificiale. L’obiettivo è duplice: individuare i soggetti ad alto rischio e personalizzare il trattamento, evitando over-treatment e garantendo appropriatezza prescrittiva.
Questo approccio è indispensabile in un contesto in cui in Italia si registrano oltre mezzo milione di persone con una diagnosi di tumore prostatico.
Parallelamente, la costruzione di reti oncologiche regionali e l’attivazione di piattaforme digitali condivise rendono possibile una gestione realmente multidisciplinare, in cui medici di base, specialisti e centri di riferimento collaborano in modo integrato. Questo modello migliora l’accesso alle cure, la sostenibilità del sistema e la qualità di vita dei pazienti, che possono essere seguiti vicino casa quando la condizione clinica lo consente”.
Il tumore della prostata ha origini multifattoriali, legate a fattori genetici e ambientali. Tra i principali fattori di rischio si annoverano l’età, la storia familiare, le mutazioni genetiche, la sindrome metabolica, l’obesità, lo stile di vita e l’alimentazione, oltre al fumo e al consumo di alcol. In Italia, circa il 27% degli uomini adulti sono fumatori e l’11% presenta obesità, condizioni che possono aumentare l’aggressività della malattia. La familiarità gioca un ruolo significativo: circa un paziente su dieci sviluppa una forma ereditaria della malattia, e tra coloro con carcinoma metastatico il 12% presenta mutazioni ereditarie in geni coinvolti nella riparazione del DNA, in particolare nel gene BRCA2.
Bernardo Maria Cesare Rocco, Direttore U.O.C. Clinica Urologica Policlinico Universitario Agostino Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore, ha dichiarato: “Nel tumore della prostata la vera innovazione è saper unire efficacia, appropriatezza e sostenibilità. Lo screening deve essere mirato: rivolto a chi presenta familiarità o rischio genetico, integrando PSA e risonanza magnetica senza contrasto, così da ridurre la mortalità evitando l’over-treatment. È tempo di un modello nazionale, equo, che non lasci differenze tra regioni. La qualità delle cure dipende anche dall’organizzazione: interventi complessi nei centri ad alto volume e una rete che colleghi ospedali, medici di base e specialisti. Solo un lavoro multidisciplinare garantisce decisioni più precise e percorsi più rapidi. Dobbiamo adottare una medicina di misura: dal massimo trattamento tollerato al minimo trattamento efficace. È questa la chiave per offrire cure di valore ai pazienti e un sistema sanitario davvero sostenibile”.
L’innovazione terapeutica e tecnologica rappresenta oggi uno strumento fondamentale per migliorare gli esiti di cura dei pazienti. Allo stesso tempo, l’introduzione di nuove terapie comporta sfide significative: garantire accesso equo, sostenibilità e appropriatezza clinica richiede strategie mirate, programmi di screening capillari e l’uso di strumenti di telemedicina e digital health. Gli esperti hanno sottolineato l’importanza della diagnosi precoce e della collaborazione tra ospedale e territorio, promuovendo modelli organizzativi integrati, approccio multidisciplinare e personalizzazione delle cure.
Fabio De Lillo, Responsabile Coordinamento Attività Strategiche Spesa Farmaceutica, ha sottolineato come la rete oncologica regionale rappresenti un modello integrato che unisce istituzioni, professionisti e mondo scientifico per individuare le strutture di riferimento e implementare i PDTA dedicati alle diverse patologie oncologiche.
In particolare, ha spiegato De Lillo: “È fondamentale che la rete oncologica centrale dialoghi con il territorio. A supporto di questa rete è stata istituita anche una rete delle anatomie patologiche, che consente una valutazione rapida dei casi sospetti di tumore. Un ruolo centrale è svolto inoltre dallo screening oncologico, coordinato dal Dipartimento di Epidemiologia della Regione Lazio, che permette di intercettare precocemente le formazioni tumorali e di sensibilizzare i cittadini all’importanza della diagnosi preventiva. La rete oncologica, nel suo insieme, opera in modo capillare su tutto il territorio regionale, ma è necessario un crescente coinvolgimento e una maggiore partecipazione da parte dei cittadini”.
In questo contesto, emerge il ruolo centrale del medico di medicina generale, protagonista attivo nel percorso oncologico, anche nell’approccio al tumore della prostata. Primo presidio di salute e punto di prossimità con il cittadino, il medico di medicina generale svolge una funzione strategica in tre direzioni principali: favorire prevenzione e diagnosi precoce, garantire una presa in carico integrata e continua, e contribuire al superamento della frammentazione dei percorsi assistenziali. L’oncologia moderna deve diventare una rete di cura diffusa, in cui il territorio è parte integrante del sistema. Grazie all’uso di strumenti digitali e all’adozione di percorsi condivisi con gli specialisti, il medico di medicina generale diventa un vero e proprio costruttore di percorsi di cura, partecipando alla progettazione dei flussi assistenziali e garantendo equità di accesso e qualità delle cure in ogni fase della malattia.
Come ha dichiarato Walter Marrocco, Responsabile Scientifico della FIMMG (Federazione Italiana Medici di Medicina Generale): “La medicina generale non è un anello accessorio della rete oncologica, ma il suo punto di partenza e di continuità. Se vogliamo migliorare davvero gli outcome di cura nel Lazio, dobbiamo costruire una rete che parli un linguaggio comune, che metta il paziente al centro e che riconosca nel medico di famiglia il riferimento costante lungo tutto il percorso di malattia e di vita.
È questa la sfida che, come FIMMG, siamo pronti ad affrontare, insieme alle istituzioni, agli specialisti e ai pazienti, per un’oncologia più umana, più integrata e più vicina alle persone”.
Il tavolo clinico-istituzionale ha rilanciato la sfida di una rete oncologica più efficace e vicina ai cittadini, puntando su nuovi programmi di screening, collaborazione con i medici di medicina generale e sinergia tra professionisti per garantire cure tempestive e personalizzate. Tra le priorità emerse figurano anche innovazione, formazione continua e riduzione delle tossicità dei trattamenti, con l’obiettivo di migliorare la qualità di vita dei pazienti e assicurare uguali opportunità di cura in tutto il territorio.
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ha annunciato i risultati positivi di un'analisi dei dati a lungo termine, comprese le prime valutazioni dello studio multicentrico in aperto GUARDIAN, attualmente in corso, che valuta AGAMREE® (vamorolone) in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
L'analisi a lungo termine ha incluso pazienti mai trattati con corticosteroidi e che hanno iniziato il trattamento con AGAMREE® tra i quattro e i sette anni di età nell'ambito di studi clinici, proseguendo poi attraverso vari programmi di accesso, tra cui lo studio GUARDIAN. Sono stati analizzati i dati di un massimo di 110 pazienti, con un numero di pazienti variabile nell’analisi in base alla disponibilità dei dati. In questa analisi a lungo termine, i pazienti avevano ricevuto AGAMREE® per un massimo di otto anni, con un follow-up mediano di circa cinque anni. La maggior parte dei pazienti ha mantenuto dosi elevate (4-6 mg/kg/giorno) in contesti clinici di real world durante il periodo di osservazione.
I pazienti trattati con AGAMREE® hanno mantenuto la funzione motoria durante il follow-up prolungato, dimostrando un'efficacia duratura misurata in base al tempo di perdita della deambulazione paragonabile a quella dei corticosteroidi standard (p=0,91). Nelle analisi di sottogruppi prestabilite, non sono state osservate differenze rispetto al deflazacort o al prednisone assunti quotidianamente.
È importante sottolineare che i dati continuano a confermare un profilo di sicurezza e tollerabilità differenziato rispetto ai corticosteroidi tradizionali. I pazienti trattati con AGAMREE® hanno registrato un tasso significativamente inferiore di fratture vertebrali (p=0,0061), hanno mantenuto una crescita normale senza il rallentamento osservato con i corticosteroidi standard (p<0,0001) e hanno mostrato un numero inferiore di casi di cataratta rispetto ai pazienti trattati con glucocorticoidi, compresa un'incidenza notevolmente inferiore rispetto ai pazienti trattati con deflazacort (p<0,015). Inoltre, ad oggi, non sono stati osservati casi di glaucoma. In media, le variazioni dell'indice di massa corporea (IMC) o del peso, se rapportate all'altezza, non hanno mostrato differenze e non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza.
I risultati dettagliati saranno presentati in occasione di un importante convegno scientifico internazionale nel primo trimestre del 2026. In linea con la prassi scientifica standard, i dati completi saranno resi pubblici dopo la presentazione alla conferenza, una volta che gli organizzatori avranno completato il processo di revisione e presentazione. Inoltre, nei prossimi tre anni sono previste ulteriori letture dello studio GUARDIAN, incentrate su una serie più ampia di risultati di efficacia e sicurezza, tra cui valutazioni della funzionalità degli arti superiori, dello sviluppo puberale, della salute degli occhi e della funzionalità cardiaca, nonché altri parametri rilevanti.
Dopo aver condiviso i dati con i membri del nostro comitato scientifico direttivo, tutti esperti di rilievo nel campo della DMD, siamo molto incoraggiati dalla loro risposta.
Il Prof. Eugenio Mercuri, Professore di Pediatria e Neuropsichiatria Infantile presso l'Università Cattolica del Sacro Cuore, ha commentato: “Questi dati forniscono prove importanti del fatto che il trattamento a lungo termine con vamorolone offre un'efficacia duratura, con una sostanziale riduzione del rischio di fratture vertebrali e un miglioramento dell'altezza, in contrasto con quanto osservato con gli steroidi convenzionali”.
Il Prof. Francesco Muntoni, Professore di Neurologia, University College London, ha dichiarato: “Questi dati preliminari sono incoraggianti. In particolare, è rassicurante vedere che i bambini continuano a crescere in altezza senza un impatto apparente sull'efficacia del trattamento. I bambini trattati con altri corticosteroidi spesso subiscono un significativo arresto della crescita, che ha un impatto considerevole sulla loro qualità di vita”.
Il Prof. Craig McDonald, Professore di Medicina Fisica e Riabilitazione e Pediatria presso l'UC Davis, ha aggiunto: “È positivo vedere un'efficacia a lungo termine paragonabile a quella di altri corticosteroidi, e i dati sull'altezza e sulla salute delle ossa sono coerenti con altri studi sul vamorolone. Questi dati mostrano ora chiaramente i benefici di un trattamento precoce e del mantenimento del trattamento a dosi efficaci con vamorolone. È interessante notare che i benefici che osserviamo nella conservazione della funzione muscolare, dell'altezza e di una migliore salute delle ossa possono avere importanti implicazioni anche per i pazienti affetti da DMD più anziani, ad esempio per la funzione degli arti superiori e respiratoria. Attendo con interesse la raccolta dei dati in corso nello studio GUARDIAN”.
Shabir Hasham, Chief Medical Officer di Santhera, ha dichiarato: “Siamo davvero lieti di offrire alla comunità DMD un'opzione terapeutica corticosteroidea in grado di fornire benefici a lungo termine e di ridurre significativamente l'insorgenza di alcuni degli effetti collaterali più debilitanti che spesso portano alla riduzione del dosaggio o alla sospensione del trattamento. Disporre di un trattamento più adatto all'uso a lungo termine diventa ancora più importante ora che nuove terapie per la DMD in combinazione con i corticosteroidi stanno diventando disponibili. Inoltre, lo studio GUARDIAN continuerà a raccogliere importanti dati su efficacia e sicurezza in una più ampia gamma di parametri man mano che i pazienti crescono e continuano il trattamento più a lungo, e non vediamo l'ora di comunicare questi risultati alla comunità clinica che si occupa della distrofia muscolare di Duchenne”.
Informazioni su AGAMREE® (vamorolone)
AGAMREE® è un farmaco innovativo con un meccanismo d'azione basato sul legame con lo stesso recettore dei glucocorticoidi, ma che ne modifica l'attività a valle. Inoltre, non è un substrato per gli enzimi 11-β-idrossisteroide deidrogenasi (11β-HSD) che possono essere responsabili dell'amplificazione locale del farmaco e della tossicità associata ai corticosteroidi nei tessuti locali [2-5]. Questo meccanismo ha dimostrato il potenziale di "dissociare" l'efficacia dai problemi di sicurezza degli steroidi e quindi AGAMREE si posiziona come un farmaco antinfiammatorio dissociativo e un'alternativa ai corticosteroidi esistenti, l'attuale standard di cura nei pazienti pediatrici e adolescenti con DMD [2-5].
Nello studio pivotale VISION-DMD, AGAMREE ha raggiunto l'endpoint primario Time to Stand (TTSTAND) rispetto al placebo (p=0,002) a 24 settimane di trattamento e ha mostrato un buon profilo di sicurezza e tollerabilità [2, 5]. Gli effetti collaterali più comunemente riportati sono stati segni cushingoidi, vomito, aumento di peso e irritabilità. Gli effetti collaterali sono stati generalmente di gravità da lieve a moderata.
I dati attualmente disponibili dimostrano che AGAMREE, a differenza dei corticosteroidi, non ha alcuna restrizione della crescita [6] e nessun effetto negativo sul metabolismo osseo, come dimostrato dai normali marcatori sierici della formazione e del riassorbimento osseo [7].
▼ Questo medicinale è soggetto a monitoraggio aggiuntivo. Ciò consentirà una rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Gli operatori sanitari sono invitati a segnalare qualsiasi sospetta reazione avversa.
Riferimenti:
[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112. doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link.
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link.
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link.
[6] Hasham et al., MDA 2022 Presentazione poster. Link.
Informazioni su Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) è un'azienda farmaceutica svizzera specializzata nello sviluppo e nella commercializzazione di farmaci innovativi per malattie neuromuscolari rare con elevate esigenze mediche non soddisfatte. L'azienda detiene una licenza esclusiva da ReveraGen per tutte le indicazioni a livello mondiale di AGAMREE® (vamorolone), uno steroide dissociativo con una modalità d'azione innovativa, che è stato studiato in uno studio clinico fondamentale su pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) come alternativa ai corticosteroidi standard. AGAMREE® per il trattamento della DMD è approvato negli Stati Uniti dalla Food and Drug Administration (FDA), nell'Unione Europea dalla Commissione Europea (CE), nel Regno Unito dalla Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), in Cina dalla National Medical Products Administration (NMPA), a Hong Kong dal Department of Health (DoH) e in Canada da Health Canada. Santhera ha concesso in licenza i diritti su AGAMREE® per il Nord America a Catalyst Pharmaceuticals e per la Cina e alcuni paesi del Sud-Est asiatico a Sperogenix Therapeutics. Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.santhera.com.
Vamorolone, approvato da EMA ed AIFA per la Duchenne, non è ancora rimborsabile.
Parent Project aps, l’Associazione italiana di riferimento per i genitori e i ragazzi con DMD, ha organizzato un Webinar con un focus su stato dell’arte, evidenze e accesso a vamorolone. In un contesto che ripropone un “ambulatorio virtuale”, famiglie, clinici e stakeholder si confrontano e dialogano sui vari aspetti del nuovo farmaco e sull’iter di accesso in evoluzione. Il Webinar è disponibile gratuitamente su YouTube.
Parent Project rinnova il suo impegno insieme alla comunità scientifica a favore della comunità Duchenne e auspica che il percorso di valutazione e negoziazione di prezzo/rimborso si concluda quanto prima, consentendo la piena disponibilità di vamorolone, al fine di garantire l’accesso a questa terapia innovativa a tutti i pazienti eleggibili.
Vamorolone, farmaco innovativo sviluppato da Santhera, approvato dall’agenzia europea per i farmaci EMA e dall’Agenzia Italiana del Farmaco per il trattamento di pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) di età uguale o superiore a 4 anni, e inserito dall’autorità regolatoria in classe Cnn, ad oggi non è ancora rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale. È in corso la valutazione del dossier di prezzo e rimborso.
In questo scenario in evoluzione, Parent Project aps, l’Associazione italiana di riferimento per pazienti e genitori con figli affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), ha realizzato un Webinar dedicato alla patologia con un focus su stato dell’arte, evidenze e accesso a vamorolone. L’incontro, tenutosi lo scorso 2 ottobre sulla piattaforma Zoom, ha riscosso forte gradimento e partecipazione, per il tema trattato e il setting che ha riprodotto un “ambulatorio virtuale” in cui famiglie, pazienti, clinici e stakeholder si confrontano e dialogano sui vari aspetti del nuovo farmaco e sull’iter di accesso in evoluzione. Il Webinar, disponibile gratuitamente su YouTube, è strutturato in una sessione scientifica dedicata a meccanismo d’azione, evidenze cliniche, sicurezza, gestione e accesso di vamorolone, seguita da uno spazio diretto di confronto Q&A che affronta gli aspetti più sensibili nella gestione della DMD dal punto di vista delle famiglie e dei clinici.
«Parent Project aps è un’associazione di genitori e anche di pazienti che in questi ultimi vent’anni sono diventati per fortuna adulti, grazie ai progressi compiuti dalla ricerca e dalla corretta presa in carico. Lo sviluppo di farmaci innovativi come vamorolone è atteso da tutta la comunità Duchenne – dichiara Ezio Magnano, Presidente di Parent Project aps – Fra le numerose attività che portiamo avanti, la presa in carico dei genitori di bambini Duchenne è quella che più di ogni altra rispecchia la nostra mission: offrire supporto psicologico, e non solo, alle famiglie perché una diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne sconvolge e travolge l’intero nucleo familiare; l’altra attività principe è mettere in contatto le famiglie tra di loro e con i clinici, al fine di garantire la corretta conoscenza delle terapie in fase di sviluppo e della corretta presa in carico quotidiana. La promozione di Webinar dedicati è lo strumento più idoneo, veloce e semplice per favorire il dialogo, lo scambio di informazioni, i Centri di riferimento, l’aggiornamento sugli studi clinici e l’arrivo di terapie innovative, ma anche per favorire la consapevolezza sulla Duchenne e aiutare le famiglie a gestirla al meglio. Parent Project – sottolinea Magnano – collabora attivamente con tutti gli stakeholders; quindi, anche con le industrie farmaceutiche perché la sinergia è cruciale per sconfiggere la Duchenne. L’introduzione di vamorolone nella pratica clinica potrebbe rappresentare una novità e opzione farmacologica importantissima nella gestione della DMD in quanto potrebbe dimostrare di portare agli stessi risultati, ma migliori nel tempo, degli steroidi già utilizzati e protezione dagli effetti collaterali.
L’inserimento del farmaco in classe Cnn da parte di AIFA è stato un primo passo fondamentale, ma ora vorremmo che fosse completato il più velocemente possibile».
Santhera ha già reso disponibile il farmaco presso alcuni Centri che hanno attivato la procedura burocratica per l’approvvigionamento: NEMO di Milano, NEMO di Ancona, NEMO di Brescia e Policlinico “G.Martino” di Messina; in altri Centri è in progress l’attivazione.
La distrofia muscolare di Duchenne è una grave malattia genetica rara e progressiva legata al cromosoma X e causata da mutazioni nel gene della distrofina, che colpisce 1 su 5.000 individui, quasi esclusivamente maschi, e si manifesta con un progressivo indebolimento e degenerazione dei muscoli scheletrici, respiratori e cardiaci e con un impatto severo sulla qualità e l’aspettativa di vita.
Vamorolone è una nuova molecola che, grazie ad un innovativo meccanismo d’azione, è stata progettata per esplicare un’attività antinfiammatoria efficace pari a quella dei glucocorticoidi di vecchia generazione ma con un profilo di sicurezza più favorevole.
«Vamorolone appartiene alla classe dei corticosteroidi ed è stato sviluppato con l’obiettivo di mantenere l’efficacia antinfiammatoria nella Duchenne, cercando allo stesso tempo di minimizzare gli effetti collaterali riducendo alcune vie di trascrizione genica correlate agli stessi – spiega Luca Bello, Professore Associato di Neurologia presso il Dipartimento di Neuroscienze DNS dell’Università degli Studi di Padova – inoltre, esprime potenziali benefici cardiometabolici. Nel principale studio clinico, Vision-DMD, vamorolone consolida un profilo di efficacia sovrapponibile agli steroidi tradizionali nei principali endpoint funzionali, con plus rilevanti su crescita e salute ossea, in particolare per la densità ossea e le fratture iniziano ad accumularsi dati favorevoli a questo andamento positivo. Certamente, ritardare la rimborsabilità di questo farmaco innovativo potrebbe essere un problema, ma pochi mesi di attesa nell’accesso non rappresentano un problema. Naturalmente auspichiamo come clinici, che vamorolone sia accessibile al più presto in particolare per i pazienti che presentano un rischio elevato di fratture o altre problematiche e hanno una relativa urgenza».
Parent Project aps è un’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Dal 1996 lavora per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine dei bambini e ragazzi affetti dalla patologia attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi di fondo che hanno fatto crescere l’associazione fino ad oggi sono quelli di affiancare e sostenere le famiglie attraverso una rete di Centri Ascolto, promuovere e finanziare la ricerca scientifica e sviluppare un network collaborativo in grado di condividere e diffondere informazioni chiave.
Per informazioni
Parent Project aps - www.parentproject.it
Tel. 06/66182811 - associazione@parentproject.it
DIGITALE E UMANO SI INCONTRANO - L'11 e 12 novembre la Stazione Leopolda di Firenze si trasforma nel cuore pulsante del turismo europeo. BTO – Be Travel Onlife torna per la sua diciassettesima edizione con un tema che suona come una sfida: "Cross-Travel". Superare i confini tra digitale e reale, tra tecnologia e ospitalità, costruendo un futuro in cui l'intelligenza artificiale non sostituisce l'uomo ma ne amplifica creatività ed empatia.
Promosso da Regione Toscana e Camera di Commercio di Firenze, l'evento si conferma uno degli osservatori più autorevoli sull'innovazione nel settore. Sul palco sfileranno esperti globali, rappresentanti di istituzioni e colossi del web come Booking.com, Expedia e Trip.com, in un confronto serrato sui temi che stanno ridefinendo il modo di viaggiare.
I dati parlano chiaro: secondo l'UN Tourism Barometer, nel primo semestre 2025 l'Europa ha accolto oltre 340 milioni di arrivi internazionali, con una crescita del 4% sul 2024 e del 7% rispetto al pre-pandemia. Ma non è solo questione di numeri. Emergono le destinazioni capaci di governare la transizione digitale e climatica, di creare valore condiviso e attrarre talenti. L'intelligenza artificiale ormai permea ogni fase del viaggio, trasformando il turismo in un laboratorio dell'economia ibrida.
La sezione Destination, curata da Emma Taveri, mette al centro la sostenibilità ambientale e la rigenerazione urbana. Tra i progetti più innovativi spicca H2iseO – Hydrogen Valley: entro il 2026, 14 treni a idrogeno collegheranno Brescia, Iseo ed Edolo, in un investimento da 400 milioni di euro che lega mobilità sostenibile e sviluppo territoriale.
Dalla Germania arriva l'esempio virtuoso della valle della Ruhr, dove l'Emscher Landscape Park ha trasformato miniere e industrie dismesse in parchi e musei attraverso 120 progetti da 6 miliardi di euro. Un modello di rigenerazione che BTO propone alle destinazioni italiane.
Il turismo di comunità trova voce nei panel "DMOcracy" e "Mete out of the box", che raccontano le esperienze partecipate di Monaco di Baviera, Bolzano e piccoli borghi come Castel del Giudice. Spazio anche allo sport come leva economica, con Milano Cortina 2026 e la maratona di New York: secondo Grand View Research, il turismo sportivo raggiungerà i 2.137 miliardi di dollari entro il 2030.
La sezione Digital Strategy, guidata da Giulia Eremita e Rodolfo Baggio, affronta l'ecosistema digitale come questione di cultura e fiducia. Un dato fa riflettere: il 59% delle ricerche su Google non genera più click esterni, aprendo l'era dello "zero-click". La visibilità passa dalla quantità alla credibilità dei contenuti.
Rishad Tobaccowala, ex Chief Strategist di Publicis Groupe, discuterà con Jacques Bulchand-Gidumal su come l'intelligenza artificiale non sostituisca il giudizio umano, ma lo costringa a essere più consapevole. L'empatia e il senso critico restano competenze centrali nei team ibridi.
Grande attenzione all'accessibilità digitale, alla luce dell'European Accessibility Act entrato in vigore nel giugno 2025. Secondo uno studio Ommax, le aziende che investono in design inclusivo aumentano del 20% la fidelizzazione e del 15% la reputazione online.
Il Food & Wine, ideato da Roberta Milano, rivela un potenziale enorme ma ancora inespresso. Il settore cresce a doppia cifra (+17,1% il turismo culinario, +12,7% l'enoturismo), eppure il 65% dei Paesi non ha ancora una strategia nazionale dedicata.
L'Italia vanta 856 prodotti DOP, IGP e STG, ma affronta un grave divario digitale: solo il 22% delle cantine utilizza un CRM e appena l'8% adotta strumenti di intelligenza artificiale. Trip.com presenterà dati esclusivi sul ritorno dei turisti asiatici, sempre più attratti dall'alta ristorazione italiana.
Una nota drammatica arriva dal panel sul cambiamento climatico: entro il 2080, metà del territorio italiano potrebbe diventare inadatto alla viticoltura di qualità. A parlarne saranno Barbara Nappini di Slow Food e Michele Munafò dell'ISPRA.
L'ospitalità torna protagonista con il programma curato da Nicola Zoppi. Guido Martinetti, fondatore di Grom e oggi alla guida di Le Marne Relais, aprirà la sezione riflettendo sull'autenticità dell'accoglienza.
Il Global Hotel Decarbonisation Report 2024 indica una strada chiara: il settore alberghiero può ridurre del 66% le emissioni entro il 2030. Gli hotel perdono fino al 15% del cibo acquistato, ma tecnologie basate su sensori e visione artificiale possono dimezzare gli sprechi.
Sul fronte occupazionale, il WTTC stima che nel 2025 il turismo supererà i 330 milioni di occupati, ma la carenza di personale impone un nuovo modello di leadership empatica. Alexander Kjerulf e Sandro Formica porteranno la prospettiva della felicità al lavoro come leva di produttività.
Tornano gli Italy Ambassador Awards, giunti alla quarta edizione, che celebrano i content creator italiani e internazionali impegnati nella promozione del patrimonio nazionale, con particolare attenzione all'accessibilità e all'inclusione.
BTO Women, il format ideato da Clara Svanera, dedica tre talk alla leadership femminile nel turismo. Tra le protagoniste la chef greca Jota Koufatdaki, la Console del Messico María de los Ángeles Arriola Aguirre, Veronica Berti Bocelli dell'Andrea Bocelli Foundation e Maria Manetti Shrem, ambasciatrice culturale tra Italia e Stati Uniti.
Tra i main sponsor, Turespaña presenta la Rete delle Destinazioni Turistiche Intelligenti, mentre l'Università di Cagliari illustra tre progetti dedicati al geoturismo, al turismo delle radici e alla biodiversità. The Data Appeal Company propone quattro ore intensive sotto il titolo "An Invitation to Chart the Uncharted", un viaggio nell'evoluzione del turismo guidato dai dati.
BTO 2025 si configura così come l'appuntamento imperdibile per chi vuole comprendere dove sta andando il turismo: un settore in cui tecnologia e umanità, profitto e sostenibilità, innovazione e tradizione non sono più alternative ma facce della stessa medaglia.
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